Résumé 102 :

Analyse de données longitudinales incomplètes dans un essai clinique en nutrition
Elfakir, Anissa ; Marque, SĂ©bastien ; Kokonendji, CĂ©lestin C.
Danone Nutricia Research, Departement Life Science, Etudes Cliniques et Biometrie

La modélisation et l’inférence statistique en présence de données incomplètes en recherche clinique sont complexes. La transition de méthodes simples vers des méthodes plus appropriées est encouragée. En pratique, le statisticien doit s’entendre avec un clinicien sur la définition d’une données incomplète, des objectifs, des hypothèses, choisir un logiciel, et maitriser les modèles et méthodes d’estimation. Des avancées récentes pourraient permettre de dépasser ces difficultés. L'importance de définir précisément les objectifs de l’étude et les hypothèses cliniques avant toute modélisation statistique a été soulignée. Un cadre général pour le choix des paramètres à estimer et des estimateurs a été proposé. Les exemples concernent principalement le domaine pharmaceutique. Pour souligner l’importance de l’adaptation aux spécificités de la nutrition, nous avons décidé de ré-analyser un essai clinique longitudinal investiguant le potentiel bénéfice d’un produit nutritionnel sur un critère continu. Cette ré-analyse visait à évaluer l'influence des données incomplètes sur l’estimation de l’efficacité du produit en conditions contrôlées et en vie réelle. Pour chaque objectif, les paramètres à estimer, hypothèses cliniques et de mécanisme d’apparition de données manquantes ont été explicités et discutés. L’éclairage apporté par cette analyse servira à optimiser les futures études cliniques en nutrition.