Résumé 71 :
Évaluation de différents designs d'essais cliniques dans les cancers rares: étude de simulation
Bayar, Mohamed Amine ; Le Deley, Marie-Cécile
Biostatisticien - Ecole Supérieure de la Statistique et de l'Analyse de l'Information
L'essai clinique randomisé représente aujourd'hui le gold standard pour comparer un nouveau traitement à un traitement de référence ou un Placebo. Le design classique de ce type d'essais suppose le recrutement d'un grand nombre de patients pour assurer un bon niveau de preuve. Dans le cadre d'une maladie rare, les patients pouvant être inclus dans un essai clinique sont en nombre très limité. S'en tenir alors au design classique très exigeant en nombre de patients semble impossible et peut s'avérer contre-productif. Objectif. Evaluer, sur une grande échelle de temps, la performance de différents designs d'essais cliniques afin d'identifier lesquels optimisent l'utilisation des ressources réduites dans le cadre des maladies à faible incidence, et en particulier, les cancers rares. Il ne s'agit donc pas d'évaluer un seul essai isolé à travers son niveau de preuve et sa puissance, mais d'estimer le bénéfice et le risque à plus long terme en considérant une série d'essais consécutifs. Résultats. Réaliser des essais plus nombreux mais de plus petite taille, et utiliser des seuils d'erreur de première espèce relâchés allant de 0.1 à 0.2, peut améliorer le bénéfice attendu d'une série d'essais consécutifs sur les pathologies rares, tout en maintenant le risque de sélectionner à terme un traitement moins efficace que le premier traitement contrôle à un niveau acceptable.