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√Čvaluation de diff√©rents designs d'essais cliniques dans les cancers rares: √©tude de simulation
Bayar, Mohamed Amine ; Le Deley, Marie-Cécile
Biostatisticien - Ecole Supérieure de la Statistique et de l'Analyse de l'Information

L'essai clinique randomis√© repr√©sente aujourd'hui le gold standard pour comparer un nouveau traitement √† un traitement de r√©f√©rence ou un Placebo. Le design classique de ce type d'essais suppose le recrutement d'un grand nombre de patients pour assurer un bon niveau de preuve. Dans le cadre d'une maladie rare, les patients pouvant √™tre inclus dans un essai clinique sont en nombre tr√®s limit√©. S'en tenir alors au design classique tr√®s exigeant en nombre de patients semble impossible et peut s'av√©rer contre-productif. Objectif. Evaluer, sur une grande √©chelle de temps, la performance de diff√©rents designs d'essais cliniques afin d'identifier lesquels optimisent l'utilisation des ressources r√©duites dans le cadre des maladies √† faible incidence, et en particulier, les cancers rares. Il ne s'agit donc pas d'√©valuer un seul essai isol√© √† travers son niveau de preuve et sa puissance, mais d'estimer le b√©n√©fice et le risque √† plus long terme en consid√©rant une s√©rie d'essais cons√©cutifs. R√©sultats. R√©aliser des essais plus nombreux mais de plus petite taille, et utiliser des seuils d'erreur de premi√®re esp√®ce rel√Ęch√©s allant de 0.1 √† 0.2, peut am√©liorer le b√©n√©fice attendu d'une s√©rie d'essais cons√©cutifs sur les pathologies rares, tout en maintenant le risque de s√©lectionner √† terme un traitement moins efficace que le premier traitement contr√īle √† un niveau acceptable.